Klinische studies maken deel uit van de opdracht van een universitair ziekenhuis. De opdrachtgever van de studie die ook betaalt voor de uitvoering ervan, wordt de sponsor genoemd. De sponsor kan een farmaceutisch bedrijf zijn of een nationale/internationale wetenschappelijke organisatie. De meest uitgevoerde studies zijn zongenaamde fase 2 of fase 3 studies. In een fase 2 studie wordt het effect van een nieuw medicament (bvb pomalidomide, carfilzomib) voor een bepaalde ziekte (zoals myeloom) getest, met tevens veel aandacht voor mogelijke nevenwerkingen. In een fase 3 studie wordt een nieuwe behandeling (met een nieuw medicament dat veelbelovend was in fase 2) vergeleken met een standaard behandeling. Dat gebeurt op zogenaamde gerandomiseerde wijze. Hierbij wordt door het lot bepaald of de patiënt ofwel met het nieuwe protocol ofwel met de standaardbehandeling wordt behandeld. Een fase 2 of 3 studie kan plaatsvinden in eerste of tweede lijn of bij meer gevorderde patiënten.

Het team dat de klinische studie in een bepaald centrum (bvb UZ Brussel) uitvoert bestaat uit artsen (zogenaamde investigators), datamanagers en verpleegkundigen.

Vooraleer de patiënt in aanmerking komt voor een klinische studie moet hij/zij hierover grondig geïnformeerd worden door de arts of datamanager. Daarna moet hij/zij ook formele toestemming geven (zogenaamde informed consent), door een handtekening te plaatsen onder een document dat deze informatie schriftelijk bevat en dat de patiënt ook rustig op voorhand heeft kunnen doornemen.

In principe heeft de patiënt altijd voordeel door aan een klinische studie deel te nemen. Ofwel krijgt hij/zij de kans om een nieuwe medicatie te krijgen die anders niet beschikbaar is. Ofwel zal hij/zij meewerken aan de ontwikkeling van een nieuw protocol met steeds de garantie van minstens de huidige standaardbehandeling te krijgen en in minstens 50% van de gevallen een mogelijks betere behandeling te krijgen.

Voor medicamenten die recent werden terugbetaald wordt vaak een fase 4 studie verricht. Hierbij gaat men bij alle patiënten, die buiten studieprotocol volgens een bepaalde nieuwe standaardtherapie worden behandeld, gedurende de tijd van de behandeling alle nevenwerkingen registreren. Dit noemt men zogenaamde farmacovigilantie studies, die op vraag van de overheid worden verricht. Deze studies zijn niet-interventioneel en beïnvloeden geenszins de behandeling van de patiënt.

Voor wetenschappelijke doeleinden zijn vaak bloed- en/of beenmergstalen nodig van patiënten. Hierbij wordt onderzoek gedaan op eventuele myeloomcellen die in deze stalen aanwezig zijn. Of er worden andere parameters gemeten of onderzocht die te maken hebben met ziektemechanismen. Dit type onderzoek wordt “translationeel onderzoek” genoemd: bevindingen die voortkomen uit fundamenteel onderzoek (“From bench…) worden vertaald naar toepassingen die de patiënt ten goede komen (…to bedside.”). De wetgeving bepaalt dat om dergelijke stalen te bekomen, de toestemming van de patiënt nodig is. Hiervoor wordt dan ook een getekend informed consent gevraagd. Bij dergelijke studies wordt de behandeling van de patiënt op geen enkele wijze beïnvloed.

 

Klinische studies

De sterk toenemende kennis aangaande de biologie en de pathogenese (de manier waarop de ziekte ontstaat) van multipel myeloom (MM) leidt tot een exponentiële toename van de therapeutische mogelijkheden. Nieuwe behandelingen hebben geleid tot een verbeterde prognose en deze ontwikkeling gaat onverminderd verder. Daarom worden er voor myeloom talrijke klinische studies opgestart.

Overzicht klinische studie multipel myeloom

Multiple myeloom

First Line

BRF117019

(Dabrafenib + Trametinib)

A Phase II, Open-label, study in subjects with BRAF V600E-mutated rare cancers with several histologies to investigate the clinical efficacy and safety of the combination therapy of Dabrafenib and Trametinib (GSK)

HOVON143MM

Efficacy and tolerability of Ixazomib, Daratumumab and low dose Dexamethasone (IDd) followed by Ixazomib and Daratumumab maintenance therapy until progression for a maximum of 2 years in unfit and frail newly diagnosed multiple myeloma patients; an open-lable phase II trial (HOVON)

 

Relapsed

AbbVie M13-367

(Venetocla‹x-Dexamethasone)

A Phase ½ study evaluating the safety and pharmacokinetics of ABT-199 in subjects with relapsed or refractory multiple myeloma.

Momenteel on hold

Three lines and more

Te Verwachten

Relapsed

DREAMM-5

A phase I/II, Randomized, open-label platform study utilizing a master protocol to study GSK2857916 as monotherapy and in combination with anti-cancer treatments in participants with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM)(GSK)

DREAMM-3

A phase III open-label, randomized study to evaluate the efficacy and safety of GSK2857916 compared to Pomalidomide plus Low-dose Dexamethasone (POM/Dex) in participants with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM) who are refractory to previous treatment with Proteasome Inhibitors (PIs) and Immunomodulatory Drugs (IMiDs) (GSK – IQVIA)

DREAMM-7

A multicenre, open-label, randomized phase III study to evaluate the efficacy and safety of the combination of GSK2857916, Bortezomib, and Dexamethasone compared with the combination of Daratumumab, Bortezomib and Dexamethasone in participants with relapsed/refractory multiple myeloma (GSK –IQVIA)

 

First line

AbbVie M17-072

(Venetoclax-Bortezomib-Lenalidomide-Dexamethasone)

A phase 3, Randomized, Placebo-controlled, Double-Blinded Study of Venetoclax in Combination with Bortezomib, Lenalidomide and Dexamethasone for t(11;14)-Positive Newly Diagnose Multiple Myeloma in Subjects Who Are Ineligible for High-dose Therapy

CDA getekend en feasibility ingediend (België niet geselecteerd voor fase I)

 

Smoldering multiple myeloma

54767414SMM3001 (AQUILA)

A phase 3 randomized, multicenter study of subcutaneous Daratumumab versus active monitoring in subjects with high-risk smoldering multiple myeloma (Janssen-Cilag)

Close Menu